我国对于细胞和基因治疗产品存在两种不同监管路径，一种是按照药品申报，在IND申请下开展规范的注册临床试验；另一种是以第三类医疗技术的形式开展临床试验，无须向药品监管部门提交IND申请。随着细胞治疗产品研发的不断成熟以及产业化，以及我国对细胞治疗产品监管政策的逐渐明确，在GMP条件下进行生产并开展符合GCP要求的注册临床试验，正逐渐成为我国的主要监管模式。

我国历年来颁布的细胞治疗产品的政策与规范都对其生产提出严格要求，即生产过程要满足产品的安全性、稳定性与质量可控性，生产工艺应符合GMP规范以及建立全过程控制体系等。因此，密闭的、标准化、自动化生产装备更能满足生产要求。

图1：细胞治疗产品的政策与规范

CGT行业痛点和挑战

图2：CAR-T疗法成本与定价需逐步解决

资料来源：艺妙神州，智银资本整理

在生产要素上，除厂房空间等硬件设施外，慢病毒载体的严重短缺是目前导致产能不足的最主要因素之一。另一方面，CAR-T制造的工艺流程也是影响其生产制造的重要因素。尤其对于“活的”、原材料十分有限的CAR-T细胞产品而言，当前CAR-T产品的制造大多采用早期临床研究时劳动密集型的生产方式，对操作人员的技术水平依赖程度高，也难免增加误差概率。因此，严格把控CMC（化学、生产和控制）并采用更加先进的自动化、封闭式设备，以创建更稳建的工艺流程，是CAR-T疗法高效实现商业化转化的关键一步。

图3：细胞治疗行业挑战与解决方向